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Studienziel / Fragestellung

Primäres Untersuchungsziel

• Sicherheit und Tolerabilität von Palbociclib bei Patienten mit Leukämie und einer Veränderung im MLL-Gen

Sekundäre Untersuchungsziele

• Rezidiv-freies-Überleben (relapse-free survival; RFS)
• Gesamtüberleben (overall survival; OS)
• Erfassung der Lebensqualität (QoL)

Patientenmerkmale

Einschlußkriterien (Auszug)

• Patienten mit neu diagnostizierter akuter Leukämie mit Veränderung im MLL-Gen entsprechend der 2008 WHO-Klassifikation, oder
• Patienten mit Leukämie mit Veränderung im MLL-Gen, die nicht auf Standardinduktionstherapien ansprechen und keine unmittelbare Kandidaten für allogene Stammzellentransplantation sind, oder
• Patienten mit Leukämie mit Veränderung im MLL-Gen, mit Rückfall nach Standard-erstlinientherapie, die keine unmittelbare Kandidaten für allogene Stammzellentransplantation sind
• Alter >=18 Jahre; keine obere Altersgrenze
• ECOG Performance Status ≤ 2
• Einverständnis für genetische Diagnostik in einem der AMLSG Referenzlaboratorien
• Keine vorausgegangene, leukämiespezifische Chemotherapie; ausgenommen ist Hydroxyurea bis zu 5 Tage vor Therapiestart (während der Screening Phase)
• Keine schwangere oder keine stillende Patientinnen. Bei Frauen im fortpflanzungsfähigen Alter muss ein negativer Schwangerschaftstest (Serum oder Urin) mit einer Sensitivität von mindestens 25 mlU/mL innerhalb von 72 Stunden vor Registrierung vorliegen. Frauen im fortpflanzungsfähigen Alter müssen entweder auf heterosexuellen Verkehr verzichten oder beginnen, ZWEI effektive Verhütungsmethoden zur gleichen Zeit anzuwenden – eine sehr sichere Verhütungsmethode (z.B. Spirale, hormonelle Kontrolle, Eileiterdurchtrennung oder Vasektomie des Partners). „Frau im fortpflanzungsfähigen Alter“ ist jede geschlechtsreife Frau ohne Hysterektomie oder mit Regelblutungen irgendwann während der letzten 24 Monate.
• Männer müssen ihr Einverständnis geben, dass Sie keine Nachkommen zeugen und müssen bei Geschlechtsverkehr mit einer Frau im gebärfähigen Alter während der Behandlung und bis zu 3 Monate nach Ende der Behandlung ein Kondom benutzen, selbst wenn eine erfolgreiche Samenleiterdurchtrennung stattgefunden hat.
• Schriftliche Einverständniserklärung

Ausschlußkriterien (Auszug)

• Allgemeinzustand nach WHO >2
• Vorangegangene Behandlung mit Palbociclib
• Organinsuffizienz:
  • Kreatinin >1.5x obere Norm im Serum
  • Bilirubin, AST oder AP >2.5x obere Norm im Serum
  • Herzinfarkt NYHA III/IV
  • Unkontrollierter Bluthochdruck
  • Instabile Angina
  • schwere kardiale Arrhythmie
  • schwere obstruktive oder restriktive Ventilationsstörung
• Unkontrollierte Infektion
• Patienten mit aktiver maligner Vorerkrankung (ausgenommen sind Hauttumore, hier allerdings nicht das Melanom). Die maligne Vorerkrankung wird nicht als „aktiv“ betrachtet, wenn die Patienten die Therapie beendet haben und das Rezidivrisiko der malignen Erkrankung innerhalb eines Jahres auf weniger als 30% geschätzt wird.
• Schwere neurologische oder psychiatrische Störung/Erkrankung, die mit der Fähigkeit zur Einwilligung/Einverständnis interferiert
• Bekannter oder vermuteter aktiver Alkohol- oder Drogenabusus
• Bekannte HIV-Infektion oder aktive Hepatitis-Infektion (HAV, HBV, oder HCV)
• Bestehende Blutungsstörung unabhängig von der Leukämie
• Verlängerung der QTcF-Zeit im EKG auf >470 ms, persönliche oder familiäre Vorgeschichte von langem/kurzem QT-Syndrom, Brugada-Syndrom, QTc-Verlängerung oder Torsade de Pointes
• Kein schriftliches Einverständnis für die Registrierung, Lagerung und Handhabung der personenbezogenen Krankheitsdaten und des Verlaufes sowie Information des Hausarztes über die Studienteilnahme
• Kein schriftliches Einverständnis zum Biobanking

Zuständigkeiten